腎母細胞瘤可通過手術切除、化療、放療、靶向治療、免疫治療等方式治療。腎母細胞瘤通常由WT1基因突變、WT2基因缺失、先天發育異常、家族遺傳、環境暴露等因素引起。
手術是腎母細胞瘤的核心治療手段，根治性腎切除術可完整切除腫瘤組織。對于雙側腎母細胞瘤或孤立腎患者，可采用腎部分切除術保留腎功能。手術需結合術前影像評估和術中快速病理，確保切除范圍足夠。
常用化療方案包括長春新堿、放線菌素D、多柔比星等藥物組合。術前新輔助化療可縮小腫瘤體積，術后輔助化療能清除殘留癌細胞。化療需根據病理分期調整療程，Ⅳ期患者需強化療聯合自體干細胞移植。
放療適用于腫瘤破裂、切緣陽性或轉移灶患者。調強放療技術可精準靶向腫瘤床區域，減少對周圍器官損傷。肺轉移灶可采用全肺照射，脊髓壓迫癥狀需急診放療緩解。
針對WT1基因異常的靶向藥物如依維莫司正在臨床試驗階段。免疫檢查點抑制劑帕博利珠單抗對復發難治型有效。循環腫瘤DNA檢測可動態監測治療效果和復發風險。
治療期間需定期監測腎功能、聽力鉑類藥物毒性和心臟功能蒽環類藥物影響。遺傳咨詢推薦用于家族性病例，Beckwith-Wiedemann綜合征患者需終身隨訪。幸存者計劃需關注繼發腫瘤和生育力保存。
腎母細胞瘤整體5年生存率達85%以上，低危組超過95%。日常需保證優質蛋白攝入如魚肉蛋奶，避免劇烈運動防止腎臟外傷。治療結束后前2年每3個月復查腹部超聲和胸片，5年后仍需每年隨訪。康復期可進行游泳、瑜伽等低強度運動，注意控制血壓預防化療相關性高血壓。心理支持需貫穿全程，建議參加兒童腫瘤患者互助小組。
