人工智能（AI）的推進正逐漸改變生物醫藥產業在藥物發現、開發的整個過程。近期，《自然》旗下BiopharmaDealMakers發布了一篇針對AI驅動生物醫藥研發公司在近年的增長趨勢、方向的報道。藥明康德內容團隊將就此報道，并結合內部數據和其他公開資料向讀者介紹AI在當今產業界的概況。

大型藥企整合AI進入藥物開發流程

隨著AI在技術上的不斷突破，以及各式臨床“-omics”（包含基因組學、蛋白質組學、轉錄組學等）數據的建立，AI在藥物開發的應用從原初的小分子藥物設計、文獻分析，已經進展至廣泛應用于藥物研發管線開發的各個階段。隨著AlphaFold2在蛋白質結構預測上的突破，AI技術被視為開發創新藥物的樞紐，許多藥企也早已布局建立其在AI領域的核心能力，這主要通過三種方式：

1.與信息技術公司合作建立內部AI專業技術在2019年，諾華（Novartis）與微軟（Microsoft）宣布達成多年合作，將整合諾華的數據庫與微軟的AI專業以共同發現、開發并商業化創新藥物。此外，兩者亦建立AI創新實驗室以支持諾華研究人員的工作。今年4月，Moderna和IBM達成一項為期5年的協議，IBM將提供量子計算系統的訪問權限，以及提供專業知識幫助Moderna探索由量子技術驅動的生命科學領域的前沿應用，以推進和加速mRNA療法的研究。Moderna和IBM將結合配方發現和生成性AI技術來優化脂質納米顆粒，以設計具有改善安全性和性能的mRNA藥物。

2.通過并購AI驅動生物技術公司快速獲得AI技術羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）在2021年并購了PrescientDesign，主要利用其生成式AI平臺來發現、設計抗體藥物。而自2019年起，BioNTech便與InstaDeep展開多年的合作，并在今年1月以3.62億預付款并購該公司，期待通過此交易來完全整合InstaDeep的AI與機器學習（ML）專業，以開發下一代免疫療法。并購除了使得藥企能夠獲得AI公司專有的平臺技術，也可同時獲得來自原公司的數據與生物信息專業人士，增加其AI研發能力。

AI驅動生物科技公司近年的成立與融資趨勢

3.與AI驅動生物技術公司合作以識別靶點、共同開發藥物這一類別的知名例子包含基因泰克在2021年與RecursionPharmaceuticals達成的合作，兩者將利用AI導向的高通量篩選平臺以識別在神經科學與腫瘤學的創新靶標。2022年1月，賽諾菲（Sanofi）與Exscientia達成另一項大型交易，兩者將利用Exscientia基于AI的個體化藥物平臺，以篩選病患與識別藥物靶標，該合作預計開發在腫瘤與免疫學領域最多達15項的創新小分子藥物。此外，賽諾菲還在同年8月和11月，分別與Atomwise和英矽智能（InsilicoMedicine）達成大型的研發合作，將利用兩家公司各自的AI平臺發現新靶點并開發候選藥物。在使用AI改善臨床開發能力方面，默沙東（MSD）與SaamaTechnologies在去年8月達成了一項多年協議，將利用Saama的AI模型實施新的臨床數據管理流程，以加強其臨床開發能力，并加快管線進展。去年10月，GSK與Tempus達成一項3年協議，將使用Tempus包含大型去識別化病患數據的AI平臺改善臨床試驗設計、加速病患招募與識別藥物靶標。

AI驅動生物科技公司發展趨勢

根據統計，在2010年至2022年間，約有390間AI驅動生物科技公司創立，其中有近半（~47%）僅專注于藥物發現研究（Research），約四分之一（~26%）專注于藥物開發（Development），另有約四分之一（~27%）則同時聚焦藥物研發過程（R”>

AI驅動藥物研發公司于2022-2023Q1融資趨勢（資料來源：藥明康德內部數據庫，藥明康德內容團隊制圖）

AI技術在臨床上的轉化

隨著AI技術在產業界的起步，AI輔助藥物研發作為其中關鍵性技術之一近年來已有多項科研成果轉化落地。2021年4月，Exscientia宣布首個由AI設計的免疫腫瘤學藥物進入臨床試驗，此藥物為靶向實體瘤已知靶點A2a受體的拮抗劑，此款藥物目前已停止開發。Recursion則通過AI技術將已開發藥物用于其他適應癥上。例如，Recursion通過利用其專有的AI驅動藥物發現平臺RecursionOS，發現REC-2282作為治療NF2基因突變引起疾病的潛在候選藥物，并在去年6月將之推進至臨床2/3期試驗。

研發過程皆使用AI的藥物INS018_055在2022年2月進入1期臨床試驗，并在今年1月公布該試驗的積極頂線結果。分析顯示，這款由英矽智能開發、用于治療特發性肺纖維化（IPF）的藥物展現良好的藥代動力學特征，并具良好的安全性與耐受性?；诖私Y果，英矽智能將在今年啟動此藥物的臨床2a期試驗。