BoldTherapeutics在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了其在研藥品BOLD-100組合療法治療晚期胃腸癌的積極中期結果。分析顯示，BOLD-100組合療法可延長患者的生存期。根據新聞稿，BoldTherapeutics準備于2024年啟動BOLD-100在治療晚期結直腸癌的關鍵性3期試驗。

BOLD-100是基于釕基的潛在“first-in-class”小分子藥物，其能（1）通過選擇性抑制GRP78蛋白以改變未折疊蛋白質反應（UPR）；以及（2）誘導活性氧（ROS）引起的DNA損傷和細胞周期停滯。這些效果可共同導致對藥物敏感和具耐藥性的癌細胞死亡，使得BOLD-100在與其他抗癌療法組合時（包含傳統化療、靶向療法和免疫腫瘤療法），具潛在改善各種實體和液體腫瘤預后的效果。

這次公布在許多國家和地區進行的1b/2期臨床試驗目的為評估BOLD-100與FOLFOX化療方案組合，在晚期胃腸癌患者中的效果。試驗已招募110名晚期胃腸癌（膽道、結直腸、胃、胰腺）患者。該試驗的主要終點是無進展生存期（PFS），次要終點為總生存期（OS）和總緩解率（ORR）。試驗亦包含對疾病控制率（DCR）的分析。

分析顯示，在13名晚期胃癌患者（曾接受中位4線治療）的中位PFS為5.5個月，OS為15.0個月，ORR為22%，DCR為89%，此數值高于更早期（中位2線）患者群體中具可比性的基準值，此群體的中位PFS為4.6個月，OS為7.1個月，ORR為40%，DCR為69%。另外，22例晚期膽道癌患者（中位3線）的中位PFS為5.0個月，OS為7.3個月，ORR為6%，DCR為83%，此數值高于ABC-06FOLFOX試驗中（接受2線治療）早期患者群體具可比性的基準值，此患者群體的中位PFS為4.0個月，OS為6.2個月，ORR為5.0%，DCR為33%。

此前，該公司在2023年美國癌癥研究協會（AACR）年會上所公布的轉移性結直腸癌的中期數據表明，接受BOLD-100和FOLFOX治療患者的PFS達4.7個月，OS達9.8個月，ORR為13%，DCR為87%，這些指標顯著高于相似患者群體接受標準治療時的數據：中位PFS達2.0個月，OS達7.1個月，ORR為1.6%，DCR為44%。

與先前的數據一致，BOLD-100與FOLFOX的組合被證明具有良好的耐受性，沒有新的安全信號，且患者的治療可以持續到25個治療周期。