羥基脲片可通過抑制核苷酸還原酶、干擾DNA合成、降低白細胞計數等方式治療疾病，通常由骨髓增殖性疾病、鐮狀細胞貧血、慢性粒細胞白血病、真性紅細胞增多癥、銀屑病等原因引起。

1、抑制核苷酸：

羥基脲片通過抑制核苷酸還原酶活性，阻斷脫氧核苷酸轉化為脫氧核糖核苷酸的過程，從而干擾腫瘤細胞或異常增殖細胞的DNA合成。這種機制對快速分裂的細胞具有選擇性抑制作用，適用于骨髓增殖性疾病的長期控制。

2、干擾DNA合成：

藥物能特異性阻斷細胞周期S期進程，通過耗竭脫氧核苷酸池導致DNA鏈斷裂。臨床觀察顯示，持續用藥4-6周可使約70%的真性紅細胞增多癥患者血細胞比容降至正常范圍，同時減少血栓并發癥風險。

3、降低白細胞：

對于慢性粒細胞白血病患者，羥基脲片能使外周血白細胞在2-4周內下降50%以上。其降白細胞作用較白消安更平緩，不會引起嚴重的骨髓抑制，適合作為酪氨酸激酶抑制劑治療前的過渡方案。

4、改善微循環：

在鐮狀細胞貧血治療中，該藥通過誘導胎兒血紅蛋白表達，減少異常血紅蛋白聚合，使血管阻塞危象發作頻率降低40%-50%。需配合水化治療和疼痛管理，療程通常持續6個月以上。

5、調節免疫：

對于頑固性銀屑病，羥基脲片通過抑制表皮細胞過度增殖減輕鱗屑癥狀。約60%患者用藥8-12周后皮損面積可縮小75%，但需監測肝腎功能，避免與甲氨蝶呤聯用增加骨髓毒性風險。

使用期間建議每日飲水2000ml以上，避免高嘌呤飲食如動物內臟、海鮮，可適量食用低脂乳制品、新鮮果蔬。每周進行3-4次低強度有氧運動如散步、游泳，用藥后定期監測血常規、肝腎功能及胎兒血紅蛋白水平。出現持續發熱、異常瘀斑或口腔潰瘍需立即就醫評估。