十年關愛，照亮生命：“冰桶挑戰”十周年 ——對話渤健亞太區總裁丁偉波先生

發布時間：2024-09-02 11:13 相關企業：復禾醫藥

2014年夏天，瓷娃娃罕見病關愛中心和新浪微博共同發起了中國區冰桶挑戰賽，以漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）為代表的罕見病議題走入了公眾視野，罕見病領域受到了前所未有的關注。從最早一批專家學者的呼吁，到罕見病保障慢慢納入地方醫保探索體系，再到罕見病診療體系的不斷完善……這十年里，罕見病不斷地被看見。但當我們面向未來，還有許多難題和挑戰亟待著罕見病領域各方攜手面對。

企業作為罕見病領域的重要力量，對于十年間的行業發展有著獨特視角。在冰桶挑戰十周年之際，我們見到了渤健亞太區的總裁丁偉波先生，將我們關心和感興趣的話題與他一一探討。

1. 以您的觀察來看，在這十年間，罕見病診療方面發生了哪些重要變化？

丁偉波：

十年來，隨著社會對于罕見病群體的不斷關注，國家在促進罕見病診療方面推出了多項政策，極大改善了罕見病群體的診療現狀。具體來講，體現在以下三個方面：

首先，在審評審批層面上，國家出臺了多項政策法規助力藥物可及，不僅罕見病新藥納入優先審評審批，而且對于臨床急需的境外已上市、境內未上市的罕見病藥品也有特殊審批通道。以漸凍癥為例，針對sod1基因型的患者，國際上已經有藥物獲得批準。在美國獲批僅9個月后，中國的患者已經可以在海南樂成先行區瑞金醫院開啟治療，雖然僅占全部漸凍癥患者的2%，但他們有望成為首批被“溫暖”被“解凍”的患者。

其次，在保障層面上，從2021年首個通過“靈魂砍價”談判納入國家醫保的高價值罕見病藥品出現，到現在已有超過80個罕見病藥品進入醫保。除了基本醫保以外，國家也在建設多層次保障機制，通過各種渠道包括普惠險、商業保險等解決罕見病高額的自付部分，進一步降低患者的支付負擔。有相當一部分的SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者因為國家政策的各方面推動，得以開啟治療，使得運動功能得以改善。

最后，在診療層面上，2019年，國家衛健委牽頭組建了全國罕見病診療協作網，建立雙向轉診機制。

我們也看到罕見病領域還有很多工作要做：比如罕見病的立法，不僅能為罕見病群體提供明確的法律保障，還能鼓勵企業投入罕見病藥物的研發；再比如近年來部分專家和人大代表提出的罕見病保障專項基金等等，都有望從根本上進一步解決支付障礙的問題。

2. 您認為“冰桶挑戰”對公眾認知和藥物研發造成了什么影響？

丁偉波：

“冰桶挑戰”極大地提高了公眾對于罕見病的關注和認知、以及對于罕見病患者群體的關愛和支持。更多人因此了解到包括“漸凍癥”在內的罕見病，參與慈善捐助的意愿也更加強烈。據了解，十年前的“冰桶挑戰”，一個月的慈善捐款數額達到前一年同期的近十倍；另外，2014年的“冰桶挑戰”在全球共籌得2.2億美元的善款，在無形中促進了醫藥行業對罕見病藥物研發的熱情。

3. 目前90%的罕見病患者仍處于無藥可醫的現狀，請問罕見病藥物的研發有哪些難點？

丁偉波：

患者人數少、疾病類型多、發病機制復雜等諸多原因，造成了罕見病藥物研發周期長、研發成本和風險高，相應的治療費用也就相對較高。加上各地診斷和治療水平層次不齊，所以當一款罕見病藥物上市時，創新治療方法也并沒有惠及到預期數量的患者，這又挫傷了罕見病藥物研發企業和研發人員的積極性。

也許只有激發企業研發的積極性，推動罕見病藥物創新的可持續性，才能真正實現“健康中國，一個都不能少”。

4. 患者組織在藥物全生命周期過程中起到了什么作用，具體表現在哪些方面？

丁偉波：

罕見病患者往往面臨著巨大的心理壓力、診療困境和信息需求，患者組織的存在對于他們來說具有極其重要的意義，是罕見病患者的精神家園、情感支柱。

在疾病認知方面，很多患者組織積極進行疾病教育，包括邀請專家對于患者用藥和康復進行專業指導，這對樹立良好治療觀念和依從性起到非常正向的作用。

在社會倡導方面，通過患者組織的宣傳倡導，能夠進一步推動政策優化、提高藥物的可及性和可負擔性。例如通過患者PRO（患者報告結局），反映患者生活質量、體驗改善以及臨床價值，為政策優化提供了數據支持。

在藥物研發方面，患者組織可以通過對患者群體的深入洞察去推動更有針對性的研究。同時可以協助招募罕見病患者入組臨床試驗，并通過“患者反饋”優化并促進臨床試驗，更好的符合患者需求。

5. 那么，患者組織如何能夠更好地與企業協作？

丁偉波：

企業要以患者為中心，患者組織就是企業非常重要的合作伙伴。例如，我們和病痛挑戰基金會，有著非常廣泛的合作，從疾病教育、患者賦能、到政策倡導等各個方面。

另外，為了更好地服務SMA群體，我們跟美兒SMA關愛中心也有一系列合作。尤其是醫保之后，SMA群體的需求已經從患者對于治療的需求，上升到社會人對于教育、就業、出行、婚戀等一系列需求。相應地，我們和美兒共同開展了針對SMA群體的《入學指南》、《出行指南》、《居家康復手冊》等一系列指導，更好地幫助SMA群體融入社會。

企業跟患者組織的合作需要基于共同的目標和價值觀。我期待，更多SMA患者能夠得到救助，走出自我否定，走向積極人生，為社會貢獻他們的智慧和力量。

6. 對于減輕罕見病患者的支付、診療壓力這一點，您認為企業和社會各界應該如何做？

丁偉波：

罕見病藥物因其研發成本高、患者人數少、價格相對高昂，基于多層次保障之后的自付部分，對于不少患者而言仍有較大的支付壓力，社會各界需要共同努力，具體來說有兩個切入點。

在支付方面，不少患者仍面臨著較大的壓力而無法開啟治療。如何基于地方經驗，探索國家層面對于罕見病的專項基金，成為進一步推動可支付性、促進罕見病藥物創新可持續發展的重要一環。

在診療上，各級醫療機構診療能力的提升、協作和轉診機制的優化、早期篩查機制的完善、個人自付費用的進一步降低、公眾疾病認知的提升等各個方面都社會各界共同參與。

7. 能否跟我們分享一個您印象深刻的病友故事？以及感悟？

丁偉波：

在媒體報道中，我看到過不少印象深刻的病友故事。比如2023年“亞殘運會“的圍棋亞軍海濤（首個登上“亞殘運會“領獎臺的SMA病友），他在醫保之后開始藥物注射治療，身體機能得到改善，長時間訓練和比賽后不再容易疲勞，下棋落子更有信心了。

他的故事給了我們很多積極的力量，不僅展現了SMA患者在國家政策、醫療保障和自身努力下，積極面對疾病，努力融入社會的精神，也反映了我國罕見病診療和保障的不斷進步；更激勵了相關企業在藥品和治療方案上不斷創新的工作價值。

8. 如果用一句話總結“冰桶挑戰”十年來我國罕見病事業的成果，您會怎么說？

丁偉波：