2023年6月5日/醫麥客新聞eMedClubNews/--2023年6月1日，百吉生物收到美國FDA孤兒藥開發辦公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment，OOPD）正式書面回函，其全球首創的針對鼻咽癌免疫細胞治療藥品BRG01被授予“孤兒藥資格認定”（OrphanDrugDesignation,ODD）。

ODD是FDAOOPD對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。如果一個在研藥物（包括生物制品）能在ODD申請中證明其在治療、預防或診斷一種罕見病的潛力，OOPD在審評申請資料后將會授予該藥物ODD。在獲得ODD后，該款產品將有資格享受若干優惠政策，包括FDA對臨床研究指導支持、特殊費用減免、在美國享受上市申請快速通道，以及批準上市后產品在美國的七年市場獨占權等。

此前，BRG01分別于2022年12月14日和2023年2月16日先后在中國NMPA和美國FDA獲批IND。此次BRG01獲得ODD，是FDA對百吉生物核心技術和產品的高度認可，同時也是百吉生物堅持面向全球市場專注First-in-class產品研發戰略的一次重大勝利。

下一步，百吉生物將繼續堅持始終服務于患者未被滿足臨床需求的使命，以高質量發展的要求推進產品管線，該款產品的FDA快速通道認定（FastTrackDesignationRequest）目前也在申報中。此外，百吉生物預計今年將有其他多款針對肺癌、肝癌、多種消化道類腫瘤等廣泛適應癥的全球首創藥品完成中、美、新三地IND申報。

關于BRG01注射液

EBV感染全球近95％人口，已被世界衛生組織定義為I類致癌物，與其相關的腫瘤主要包括鼻咽癌、EBV陽性的胃癌、淋巴瘤和淋巴細胞增生性疾病等。鼻咽癌是一種發生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一，其發生發展與EBV的感染密切相關。根據世界衛生組織數據顯示，2020年全球確診的鼻咽癌新發病例數達到13.3萬人，中國鼻咽癌新發病例約占全球的50%，特別是廣東及廣西屬于高發地區，約占全中國新發病例的60%。近年來免疫檢查點抑制劑開始用于鼻咽癌的二線及以上治療，總體反應率（ORR）均不高于30%，意味著超過70%的患者不能從中獲益，存在巨大的未被滿足的臨床需求。

百吉生物研制的BRG01注射液是一款針對鼻咽癌的基因修飾T細胞制品，屬于過繼性免疫細胞治療技術，其基本原理是，采集患者血液中的免疫細胞，在體外進行基因工程化改造，增強了T細胞對腫瘤細胞的特異性識別與殺傷效力，這些改造后的細胞回輸進患者體內可以達到直接殺傷腫瘤或激發機體免疫功能間接殺傷腫瘤的目的，其安全性和有效性已在探索性臨床中得到初步驗證。

關于百吉生物

百吉生物是一家專注細胞與基因治療具有國際競爭力的創新藥公司，主要致力于免疫細胞治療領域的研究和創新，力爭為腫瘤患者提供最佳的治療方案。

百吉生物匯聚新加坡、中國、德國、澳洲、法國、美國三地六國頂尖科研人才，博士研發團隊中畢業于全球排名前50大學的比例達80%，擁有國內外雙研發雙GMP生產基地，立足亞洲，面向全球，目前已布局產品市場規模超500億美金。

百吉生物在治療鼻咽癌、多種消化道類腫瘤、肝癌、肺癌、EBV陽性血液系統疾病等多種實體瘤和血液瘤領域擁有全球首創/同類最佳產品，其全球獨家首創的BRG01注射液新藥臨床試驗（IND）正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的臨床試驗默示許可和美國食品藥品監督管理局（FDA）Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗許可。百吉生物也是行業內為數不多產品管線同時覆蓋CART、TCRT、TIL、多特異性抗體等多種前沿免疫細胞治療領域的生物科技公司。

百吉生物在新加坡、中國廣州分別設有總部，與新加坡科技研究局（A*STAR）、慕尼黑赫姆霍茲中心（HelmholtzZentrumMünchen）、德國漢諾威醫學院、中山大學附屬腫瘤防治中心、鄭州醫科大學第一附屬醫院（排名不分先后）以及十多家三甲醫院建立了緊密的研究合作關系，多管線產品在新加坡、澳大利亞、中國等國家開展臨床試驗。

百吉生物在新加坡和廣州擁有成熟的技術研發和轉化平臺，技術創新和積累能力覆蓋成藥性研究、臨床前研究、臨床研究和生產轉化等藥品開發全周期，在國內外分別擁有雙GMP生產與新藥研發基地，實現了集研發、生產、銷售于一體的全產業鏈布局。