盡管綜合應用目前最為成熟的治療手段手術、化療、放療，但仍只有約一半的腫瘤患者獲得治愈。近幾十年來隨著DNA重組技術、基因工程技術的飛速發展，使從分子基因水平對惡性腫瘤細胞或機體正常細胞進行干預修飾成為可能，這就形成了一種全新的腫瘤治療模式-基因治療。腫瘤的基因治療包括以下幾方面：
(1)針對癌基因的基因治療：通常是采用不同的方法抑制癌基因的表達，其中反義抑制方法最為常用，即將表達反義癌基因的不同載體導入腫瘤細胞內達到抑制癌基因表達的目的。最新出現的RNA干擾技術則是利用互補的雙鏈RNA分子，在mRNA水平關閉相應的序列基因使其沉默，已顯示了較好的應用前景。
(2)抑癌基因治療：是將外源性抑癌基因導入細胞內達到抑制腫瘤細胞生長的目的。P53基因作為目前研究最透徹、功能最強大的抑癌基因已成為最常用的目的基因。
(3)自殺基因治療：是一個治療系統，包括自殺基因和前體藥物兩個部分。通常前體藥物在腫瘤細胞內沒有抗腫瘤效應，當被腺病毒攜帶的活化基因轉化后，就可轉為活化抗癌藥，在細胞內把腫瘤細胞殺死清除。該基因治療系統包括胞嘧啶脫氨酶基因/5-氟胞嘧啶和胸苷激酶基因/甘昔洛韋兩種。
(4)抗血管基因治療：是指將與腫瘤血管有關的基因與基因轉移技術結合起來，以期達到阻礙腫瘤血管生長進而抑制腫瘤發展的目的。目前，抗血管基因治療研究大多還只處于實驗室研究階段，但已顯示了良好的發展前景。抗血管生長特性的免疫調節基因是抗血管生成基因治療的選擇之一，其中對干擾素抗瘤作用的進一步人士發現了干擾素-α、干擾素-β、干擾素-γ均具有抗腫瘤血管生長作用。
(5)免疫基因治療：可分兩個方面：一是免疫調節，即將編碼細胞因子的基因導入免疫效應細胞如腫瘤浸潤淋巴細胞、樹突狀細胞等，這些細胞回輸體內后可聚集與腫瘤細胞部位，與局部產生高濃度的細胞因子，從而誘導抗腫瘤免疫反應;另一方面是制備腫瘤核酸疫苗，即將編碼細胞因子或腫瘤抗原的基因導入腫瘤細胞，改變腫瘤細胞的免疫原性。迄今，腫瘤的免疫治療方案在所有腫瘤基因治療臨床試驗中超過了50%。
(6)基因病毒治療：也包括兩個部分，其一為腫瘤特異性增殖病毒治療，也可以說是病毒治療，只不過這些病毒不是野生病毒，而是通過基因工程技術對病毒基因結構進行了改造，使改造后的病毒可以在腫瘤細胞內特異性增值，在正常細胞中不增值，從而實現對腫瘤細胞的特異性靶向殺滅。其二為腫瘤特異性增殖病毒治療與傳統基因治療結合在一起的基因-病毒治療，這種基因-病毒治療既保存了腫瘤特異性增殖病毒的溶瘤效應，又因為病毒攜帶了治療基因，該基因可隨病毒在腫瘤細胞內增殖而復制，從而在腫瘤細胞內高效表達，與病毒協同作用殺滅腫瘤細胞，因此基因-病毒治療是腫瘤特異性增殖病毒治療的更高階段和發展方向。
因此，可以說惡性腫瘤的基因治療，承載著人類攻克癌癥的最大希望，一些基因治療的新藥的確取得了一定的抗腫瘤療效，但腫瘤的基因治療仍任重而道遠。
