施維雅(Servier)今天宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)接受了一份新的補(bǔ)充申請(SNDA)，該申請是該公司提交的IDH1抑制劑Tibsovo(ivosidenib片劑)，用于治療急性髓系白血病(AML)患者，該患者攜帶IDH1突變。FDA同時(shí)授予這個(gè)SNDA優(yōu)先評估資格，可以將評估時(shí)間從10個(gè)月縮短到6個(gè)月。

這個(gè)SNDA得到了名為AGILE的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果的支持。數(shù)據(jù)顯示，Tibsovo與Azacitine(Azacitidine)相比，Tibsovo與Azacitine(EFS)相比，Tibsovo與Azacitine相結(jié)合(HR=0.33,95%CI,0.16,0.69,單側(cè)P=0.001)，Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)合使用，顯示總生存率(OS)統(tǒng)計(jì)顯著提高(HR=0.44,95%CI,0.27,0.73;單側(cè)P=0.005)，中位OS為24.0個(gè)月。

急性髓系白血病(AML)是影響成年人最常見的急性白血病，是一種血液和骨髓癌，進(jìn)展迅速。隨著年齡的增長，AML的發(fā)病率顯著增加，大多數(shù)患者化療無效，進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML。他們的五年生存率約為29.5%。對于6%至10%的AML患者，突變的IDH1酶阻斷了造血干細(xì)胞的正常分化，促進(jìn)了急性白血病的發(fā)生。

Ivosidenib是一種口服的小分子IDH1抑制劑，最初由Agiospharmaceuticals公司開發(fā)。此前，它已獲得美國FDA的批準(zhǔn)作為一種單一的藥物治療，它是一種復(fù)發(fā)/難治的AML成年患者，并且由于年齡IDH1突變AML成年患者，由于年齡大于75歲或患有并發(fā)癥，無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。去年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了膽管癌的治療。在中國，它在今年2月獲得批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性AML患者，他們攜帶IDH1突變。