2014年,金賽藥業研發的長效生長激素“金賽增”作為一款國產自研的生物藥獲批上市,截至10年后的今天,該藥依然是國內獲批上市的長效生長激素。上市十年來,金賽增臨床應用患兒已有約10萬例。同時,全球獨家的3年3000例大樣本Ⅳ期臨床研究驗證了其安全性與有效性。
短效生長激素的局限性在于,需每日注射,但頻繁注射可能會造成心理壓力,漏針現象嚴重,依從性欠佳,治療效果有時會大打折扣。PEG長效生長激素金賽增通過天然肽鍵鍵合方式,將天然結構的生長激素和惰性PEG相連,如同為生長激素加了一層“金鐘罩”,大大降低了被腎臟過濾的速度,同時減少蛋白酶降解作用,可更長時間發揮藥效。每周注射一次,能達到每天注射治療的效果。
IV期臨床顯示,相比于短效制劑,長效生長激素不僅僅是“藥效時間變長”了,療效也變得更好了。數據顯示,使用長效生長激素治療的患者第25周年化生長速率達13.41cm/y,優于短效。治療36個月,生長速率依然可保持在8.5cm/y。
安全性上,在治療26周的過程中超過2000例臨床研究顯示長效生長激素組“抗藥抗體”檢出率為零。3年長期治療后,患者的糖脂代謝指標均在正常范圍內,IGF-1SDS,BMI等指標也都在正常范圍內,沒有發現預期外的不良反應。
金賽增第四期試驗樣本量龐大,在全國多地80余家醫院展開,由廣大專業醫療人才共同參與,且研究人種是中國患兒,是具備中國人群長時間的用藥經驗的生長激素,另在不良反應和抗體兩大指標表現上,也可謂同行更優。
今年,金賽增新規格新適應癥上市申請獲得國家藥品監督管理局批準,可用于性腺發育不全(特納綜合征)所致女孩的生長障礙,有效填補了目前特納綜合征矮小治療領域未被滿足的臨床需求,助力更多兒童健康成長。